La formule « première au monde » renvoie en réalité à deux histoires voisines, et il vaut mieux les séparer. La première : un bébé britannique d’un an, Layla Richards, présenté le 5 novembre 2015 comme le premier au monde à guérir d’une leucémie grâce à des cellules immunitaires génétiquement modifiées. La seconde : Emily Whitehead, 6 ans, première enfant au monde à recevoir des cellules T modifiées contre sa leucémie, en 2012 aux États-Unis. Deux pays, deux traitements proches mais pas identiques, deux « premières » qui ne disent pas la même chose.
Layla Richards, un bébé sans autre option
Layla a reçu un diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique à 14 semaines, un âge où l’on commence à peine à reconnaître les pleurs de son enfant. La chimiothérapie n’a pas suffi, puis la greffe de moelle osseuse non plus. Les médecins avaient fini par recommander des soins palliatifs, c’est-à-dire des soins de confort, plus des soins pour guérir.
C’est dans cette impasse qu’un traitement expérimental a été tenté au Great Ormond Street Hospital de Londres. Il a été élaboré en collaboration avec Cellectis, une société française, d’après franceinfo. Le résultat a été annoncé le 5 novembre 2015 : la petite fille était guérie de sa leucémie, une première pour une enfant aussi jeune avec ce type de cellules.
Un point de vocabulaire : « guérison » signifie ici que la maladie n’est plus détectée après un traitement qui avait échoué par les voies habituelles. C’est un fait médical précis, pas une garantie pour toute la vie, et le recul sur un seul cas reste forcément limité.
Comment des cellules immunitaires modifiées s’attaquent à la leucémie
Le principe est simple à énoncer. Les cellules T sont les « soldats » du système immunitaire. Elles ne reconnaissent pas toujours les cellules cancéreuses, qui savent se faire discrètes. On modifie donc génétiquement ces cellules T pour qu’elles repèrent une protéine présente à la surface des cellules de la leucémie aiguë lymphoblastique, puis on les injecte au patient. Ce n’est ni une chimiothérapie (qui détruit les cellules qui se multiplient vite, cancéreuses ou non), ni une greffe de moelle (qui remplace tout le système de fabrication du sang).
Le déroulé documenté du cas Whitehead montre les étapes : prélèvement des cellules T du patient en mars 2012, reprogrammation en laboratoire, puis réinfusion un mois plus tard, après une chimiothérapie. Ce sont ses propres cellules qui lui ont été rendues.
Le cas Richards repose sur une logique différente : des cellules allogéniques, donc issues d’un donneur et non du patient lui-même. Chez un si jeune bébé, déjà épuisé par les traitements, partir de cellules déjà prêtes évite de devoir prélever puis reprogrammer les siennes. C’est la différence principale entre les deux cas, et la raison pour laquelle on parle de deux « premières » distinctes.
Emily Whitehead, première enfant traitée par CAR-T
Emily avait 6 ans quand elle est devenue la première enfant au monde à recevoir ce type de cellules T modifiées contre sa leucémie. Le traitement a eu lieu en 2012 au Children’s Hospital of Philadelphia. Son histoire pèse lourd pour une raison : la chimiothérapie guérit environ 90 % des enfants atteints de ce type de leucémie, et Emily faisait partie des 10 % restants, puisqu’elle avait rechuté deux fois.
Vingt-trois jours après l’injection, elle était déclarée sans cancer. Elle est depuis en rémission à long terme, sans traitement intermédiaire, depuis plus d’une décennie.
Ce cas est aussi le début d’un chemin vers un médicament autorisé. Le 30 août 2017, la FDA américaine a approuvé le traitement CAR-T utilisé sur Emily (Kymriah, ou tisagenlecleucel) pour la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique. Ce fut la première thérapie CAR-T approuvée au monde et la première thérapie génique approuvée aux États-Unis. On passe donc d’un essai sur une enfant à une thérapie disponible, en cinq ans.
Pour les parents qui découvrent ce vocabulaire (rechute, rémission, protocole), le contexte d’un diagnostic de cancer chez l’enfant se vit souvent d’abord par les examens et les mots des médecins ; on peut comparer avec ce qui se passe pour d’autres pathologies comme la scoliose de l’enfant, où l’annonce du diagnostic et le suivi sont aussi une épreuve de patience pour la famille.
Ce que ces cas prouvent, et ce qu’ils ne prouvent pas
Deux histoires individuelles, même spectaculaires, ne font pas une statistique. Voici les ordres de grandeur disponibles.
- Sur 79 patients traités par CAR-T, le taux de rémission global était de 82 % à 3 mois.
- Depuis 2012, des milliers de patients ont reçu des cellules CAR-T : selon le cancer, 80 à 97 % entrent en rémission, mais après 5 ans ce taux descend à 45-50 %.
- Dans les pays développés, les traitements standards de la leucémie aiguë lymphoblastique guérissent près de 80 % des enfants.
- En 2020, on a recensé 474 519 nouveaux cas de leucémie dans le monde, pour 311 594 décès.
Ce qu’on en tire : ces thérapies ont d’abord concerné des patients en échec de traitement, ceux pour qui les options habituelles s’étaient épuisées. Elles ne remplacent pas la chimiothérapie, qui reste le traitement de première intention et qui guérit la grande majorité des enfants concernés. Et la baisse à 45-50 % après 5 ans rappelle que la rémission initiale ne dit pas tout : le suivi sur la durée compte autant que la première réponse.
Enfin, un cas isolé comme celui de Layla Richards reste un signal fort mais pas une preuve générale : un seul bébé, une approche encore expérimentale à l’époque.
Ces traitements relèvent de centres spécialisés et d’indications précises, décidées au cas par cas par l’équipe d’oncologie pédiatrique. Si vous êtes concerné de près par une leucémie chez un enfant, c’est avec cette équipe qu’il faut poser les questions sur ce qui est possible pour lui. Aucun de ces récits ne vaut promesse de guérison générale.